首个转基因动物生产的药物获准上市

sunlangwolf

美国食品和药物管理局刚批准首个转基因动物表达的药 ATryn，人类终于有了第一个转基因动物生产的药物上市用于临床。该药品是从经过基因修饰奶山羊分泌出的羊奶中提取纯化，它是用于治疗一种被称为遗传性抗凝血酶缺乏症的疾病。

这种药物是由美国一家生物技术公司GTC Biotherapeutics ，这种药物的上市标志着转基因动物药物真正迈入产业化时代。记得20年前，笔者在做博士论文时，就看到当时这家美国生物技术公司类似试验获得成功的报道，当时觉得非常惊讶和兴奋，动物居然可以成为活的生物反应器，为人类生产昂贵的药物。生物技术太神奇了。没想到从实验动物的初步成功到药物上市，走了二十多年漫长的路。这家公司就在离自己做论文的实验室10多英里处，后来还有同学去那家公司工作。公司是Genezye旗下的公司，为了分担风险和募集资金，母公司还特意剥离了这家公司单独在NASDAQ单独上市。尽管后来这家公司花费巨大财力物力，不断取得工艺突破和临床研究进展，但公司的产品就是迟迟上不了市。因为全世界没有这种先例，用转基因动物来替代生物发酵和细胞培养的大工厂化生产生物药。正因为缺乏操作和审批指南，使得该产品的研制过程格外艰难曲折。

几个星期前，美国食品和药物管理局遗传工程动物制药相关问题发布了一套规章和报批指南。使得审批这类药物有章可循，有了明显的审批和操作的程序和方向，给转基因动物生产药物带来美好的前景。欧洲药监部门的专家本周刚逆转过去持否定态度，也开始推荐 ATryn药物的上市，看来GTC Biotherapeutics 在经历这么多年曲折，终于要扬眉吐气后，开始腾飞了。下周的股票一定会攀升。

纽约时报最近列举了几个正在开发中的通过转基因动物手段生产的药物：一家名为Pharming药业的公司正计划申请一种批准的药物，是在转基因兔的奶中表达和提取的，用于治疗某种遗传性蛋白质缺陷症；而另一家公司也在研制一种转基因山羊表达的药物，用于治疗神经毒气中毒的患者。

第一个转基因药物获准上市和FDA出台具体申报指南，这是生物技术产业的一大成就和里程碑式的突破，让科学界和转基因领域的研究者受到极大鼓舞。但不是所有人都欢迎这样的科学进步和成果转化。美国有不少民间组织和动物保护组织竭力反对转基因动物的商业化，他们不希望众生动物被遗传工程手段修饰后被用于商业化生产药物，有的干脆对动物用于生命科学研究都持反对意见。

但转基因动物生产药物实践的的支持者说，这种药物生产手段可稳定地供应某些重要或稀缺药物，可以更环保和经济地生产更便宜和更容易获得的药物。 不需要投资好多亿美元设立庞大的工厂，您需要生产多少药，你就培育多少转基因动物，通过动物奶分泌提取，省略了许多的废物和污染带来的麻烦，这种新型的制药方式很有前途。

qiaogang6

呵呵我们也有